特殊醫學用途配方食品（簡稱特醫食品）并非藥物，卻在臨床治療中扮演著營養支持的重要角色，特別是對于特定疾病或醫學狀況下的患者而言，特定全營養配方食品是臨床急需的關鍵資源。我國特醫食品注冊制度實施9年以來，已有214款產品獲得注冊，獲批類型高度集中，特定全營養類產品僅1款（腫瘤全營養配方）獲批。為了改善這一狀況，國家密集出臺了一系列政策舉措以優化管理，打通注冊審評通道，并激勵企業的研發申報熱情。
2024年11月11日，市場監管總局發布《特殊醫學用途配方食品注冊臨床試驗現場核查要點及判定原則》（以下簡稱《核查要點》），自發布之日起實施。這一新規的出臺無疑為特醫食品的臨床試驗管理注入了新的活力，同時也為加速臨床急需特醫食品的可及性進程提供了堅實的制度保障。
一、臨床試驗現狀
特定全營養配方食品的臨床試驗需依托臨床試驗機構來開展。當前，共有279家機構具備承接特醫食品臨床試驗研究的潛力，然而，其中仍有部分機構處于接受檢查階段或檢查存在問題，尚不具備完全承接試驗的資質。實際上，公開的已通過檢查、具備承接能力的機構數量為201家，分布在全國24個省市，但以山東、廣東、江蘇、北京和浙江的機構數量居多。
盡管目前已有一款特定全營養配方食品通過注冊，但特定全營養產品研發仍處于起步階段，面臨著諸多挑戰和不確定性，整體而言處于摸索階段。當前臨床試驗注冊平臺備案系統的資料顯示，已完成或正在進行的特定全營養產品臨床試驗共計8項，涉及腫瘤、糖尿病、腎病、減肥及呼吸系統疾病等四種疾病，詳見下表。需注意的是，部分機構可能正在進行或已結束相關臨床試驗，但尚未在平臺進行信息備案，或由于檢索關鍵詞未能全面覆蓋，數據僅供參考。
二、新規對臨床急需特醫食品可及性的影響
新規的發布，將會激發企業的研發申報熱情，增加企業開展臨床試驗的信心，尤其是對已開展臨床試驗的企業。也會對當前的臨床試驗現狀起到改善作用。隨著企業研發申報熱情的激發和臨床試驗信心的增強，以及臨床試驗現狀的改善，將有更多的特醫食品被研發出來并上市銷售。這將極大地提升臨床急需特醫食品的可及性，使得更多患者能夠受益于這些產品。
1.1統一臨床試驗核查標準，激發企業的研發申報熱情
《核查要點》以臨床試驗過程為主線設置核查項目，覆蓋臨床試驗全過程，設置了10方面56個核查項目，對《特殊醫學用途配方食品臨床試驗質量管理規范》（以下簡稱《規范》）中一些規定做了更具體、細化的要求，統一了臨床試驗的核查標準，為特醫食品的臨床試驗工作設立了新的規范邊界。尤為值得注意的是，《核查要點》明確了編造、隱瞞試驗數據，瞞報嚴重不良事件及其嚴重程度，使用虛假試驗用樣品等涉及真實性、完整性、合法性和可溯源性等方面9種“不通過”的情形。同時，也明確了2種核查結果為“通過”的情形。這些明確且統一的核查標準，為企業指明了臨床試驗的合規路徑，有效提升了企業的操作規范性和研發效率，也會極大地激發企業的研發申報積極性。
1.2新規以“真實性”為底線，給企業研發申報以信心
“真實性”是現場核查的堅固底線。56個核查項目中，有很多項是針對臨床試驗真實性的核查要求，例如對臨床試驗機構資質、備案情況及倫理審查批準文件的真實性進行細致核查。在多個核查項目中，時間/日期線的合理性被明確強調，要求各項關鍵事件如臨床試驗機構備案與倫理審查的日期順序必須準確無誤，這也是驗證臨床試驗真實性的重要一環。企業需格外注意，確保所有事項的時間順序邏輯清晰，避免任何可能引起試驗真實性質疑的錯誤。
值得重點說明的是，《核查要點》中對核查結果判定為“通過”的特殊情形做出了說明。具體而言，當“核查中未發現真實性問題，但在完整性、合法性和可溯源性方面，存在可能影響數據質量和可靠性的問題”，如果申請人能夠及時補充提供相應的材料，并且經綜合評議后，認定這些問題“對受試者權益、產品安全性、營養充足性和特殊醫學用途臨床效果評價無嚴重影響的”，則可以判定為核查通過。這一規定的出臺，為已經完成臨床試驗且真實性沒有問題的產品（無論是待申報還是正處于審評審批階段）提供了通過核查的可能性，極大地提振了企業研發特醫食品的信心，尤其是對于那些致力于研發滿足臨床急需產品的企業而言，更是注入了強勁的動力。
三、小結
新規發布之前，盡管部分產品已經開展了臨床試驗，但仍處于摸索、觀望狀態。《核查要點》的發布，打通了注冊審評的通道，加速了臨床急需特醫食品的可及性進程。企業應抓住這一機遇，加大研發力度，優化臨床試驗設計，為更多患者提供安全、有效、便捷的特醫食品選擇。
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